آینده درمان فیبروز کیستیک: رویکردها و درمان ها

آینده درمان فیبروز کیستیک: از مکانیسم های بیماری تا رویکردهای درمانی جدید

با پیشرفت سال 2019 در توسعه درمان تعدیل‌کننده بسیار مؤثر، مزایای بالینی بی‌سابقه‌ای را برای بیش از 90 درصد بیماران مبتلا به فیبروز کیستیک که از نظر ژنتیکی واجد شرایط درمان هستند، ارائه شد، این بیماری نادر به یکی از پیشتازان توسعه درمان مولکولی تبدیل شده است،این موفقیت مبتنی بر تحقیقات بنیادیست، که منجر به شناسایی ژن CFTR ایجاد کننده بیماری و درک بعدی ما از مکانیسم‌های بیماری اساسی در پاتوژنز فیبروز کیستیک شد، که با همکاری یک خط لوله تحقیقات بالینی و توسعه دارو به طور مداوم در حال تکامل است.

Source: Thelancet